Dalla Toscana un grande gesto di solidarietà verso l’Albania: donate 5,5 milioni di unità di Fattore VIII per la cura dell’emofilia

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La solidarietà del sistema sangue italiano nei confronti dell’estero per l’invio di farmaci plasmaderivati è un’abitudine consolidata. E nelle ultime ore, ecco una nuova notizia importante in tal senso: la Regione Toscana, tramite l’Azienda ospedaliero-universitaria Meyer, ha predisposto una donazione di ben 5,5 milioni di unità di Fattore VIII della coagulazione in favore dell’ospedale Madre Teresa di Calcutta di Tirana in Albania, per la cura dei pazienti emofilici. Il fattore VIII, lo ricordiamo, è farmaco derivato dal plasma, plasma in questo caso raccolto dai donatori italiani.

Il primo commento all’iniziativa è arrivato dall’assessore al diritto alla salute Stefania Saccardi, che ha richiamato in causa il recente aiuto da parte dell’Albania sull’emergenza Coronavirus: “Al gesto dell’Albania che ha inviato medici e infermieri per aiutare l’Italia nel momento più difficile – ha detto la Saccardi – noi rispondiamo con questa donazione, perché anche noi non abbandoniamo mai chi è in difficoltà. L’iniziativa è stata resa possibile grazie al Meyer, che ha fatto da tramite con l’ospedale albanese, e ai tanti generosi donatori, cui va il nostro ringraziamento. La solidarietà tra i popoli, soprattutto nel momento del bisogno, è più di un impegno etico e sociale. E’ un legame che unisce e che spinge a rendersi utili con quello che si ha”.

Anche Simona Carli, direttrice del Centro regionale sangue Toscana, ha commentato con soddisfazione: “In Toscana – Ha detto – è presente una comunità albanese molto numerosa, e da molti anni intratteniamo stretti rapporti, molti albanesi sono donatori periodici, con il coordinamento del Centro Nazionale Sangue tramite l’accordo in essere tra Governo albanese e Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer, che assicura tutte le dovute garanzie. La Regione Toscana dal 2018 ha potuto inviare in Albania ogni anno 2 milioni di Unità di Fattore VIII per garantire la cura ai pazienti Emofilici. Quest’anno il Governo albanese ha richiesto la disponibilità della Regione Toscana ad aumentare a 5,5 milioni la quantità da donare. La Regione Toscana ha accolto questa richiesta e invierà in due tranche la quantità indicata. Questo ci è sembrato da sempre un modo per ringraziare i tanti donatori albanesi presenti nelle nostre comunità, farli sentire utili anche per i loro connazionali rimasti in Patria e, in questo momento specifico, ringraziare per il prezioso aiuto che l’Albania ha generosamente dato all’Italia in piena emergenza Coronavirus. E’ doveroso un ringraziamento al Centro di Salute Globale della Regione Toscana e un ringraziamento particolare alla ditta Kedrion che gratuitamente assicura il trasporto del materiale in Albania, spesa che sarebbe altrimenti a carico di quel paese.
I nostri donatori possono essere sicuri che niente viene sprecato di quanto da loro donato e che i valori etici di solidarietà e cooperazione alla base del loro gesto sono valorizzati”.

La dottoressa Carli spiega dunque la funzione di Kedrion Biopharma, azienda italiana produttrice di farmaci plasma-derivati, che ha contribuito curando gli aspetti logistici e sostenendo i costi di spedizione. Il perché lo ha spiegato Danilo Medica, Italy Country Manager di Kedrion: “Questa iniziativa è un esempio di come si possa collaborare per dare un supporto concreto a chi ha più bisogno di cure, soprattutto in un momento così delicato come quello che stiamo vivendo. Per noi essere a fianco della Toscana e poter aiutare l’Albania e così contribuire a servire le comunità di pazienti in quel Paese è una grande opportunità”.

Si fortifica dunque la collaborazione tra l’Italia e l’Albania dopo l’arrivo, nei giorni scorsi, di trenta medici e infermieri albanesi per combattere il Coronavirus, un aspetto che, in merito all’invio dei medicinali, ha voluto sottolineare con orgoglio anche Gianpiero Briola, presidente di Avis nazionale e coordinatore Civis: “L’invio delle unità di Fattore VIII in Albania per curare i pazienti emofilici è la dimostrazione di come, nonostante le difficoltà generate in tutto il mondo dalla diffusione del Coronavirus, la solidarietà e la sensibilità dei donatori italiani non si interrompa – ha detto Briola –  la donazione del plasma, e quanto fatto dalla Toscana lo conferma, è un gesto prezioso soprattutto in un periodo storico così delicato. La vicinanza tra i nostri popoli, dopo l’arrivo in Italia dei medici e degli infermieri albanesi per supportare il nostro personale sanitario nell’assistenza ai pazienti contagiati dal Covid, è oggi ancora più stretta”.

Già negli anni passati vi abbiamo raccontato spesso il ruolo chiave che un sistema come il nostro – fondato su valori etici consolidati e sul dono anonimo, gratuito, volontario, associato e organizzato – svolge nella comunità internazionale, specie verso i paesi meno fortunati. Nell’ambito dell’Accordo Stato Regioni del 7 febbraio 2013 per la promozione e l’attuazione di accordi di collaborazione per l’esportazione di prodotti plasma-derivati a fini umanitari, l’Italia ha inviato oltre 40 milioni di unità di fattori della coagulazione a paesi come Afghanistan, Albania, Armenia, India, Serbia, Vietnam ed El Salvador. Davvero un contributo importante.

 

L’importanza dei pazienti nel sistema sangue: sono loro il vero obiettivo di chi lavora ogni giorno

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Su Buonsangue dedichiamo tantissimo spazio al dono, ai suoi valori fondamentali di anonimato, volontarietà, gratuità, periodicità e organizzazione, e cerchiamo di comprendere e mostrare in che modo le campagne e le tante iniziative che nascono grazie al durissimo e costante lavoro delle associazioni, siano in grado di coinvolgere e stimolare il grande pubblico.

Sottolineiamo con energia, quasi ogni giorno, quanto forte sia il livello di soddisfazione per i cittadini che si approcciano al dono, e che si recano ai centri trasfusionali per la prima volta per poi decidere di diventare donatori periodici; e che da un gesto semplice almeno quanto importante traggono enormi benefici psicologici sul piano della certezza della propria identità, sul piano del riconoscimento del proprio ruolo sociale e sul piano dell’autostima, grazie alla consapevolezza di poter salvare diverse vite umane semplicemente offrendo un po’ del proprio plasma o del proprio sangue.

Ma esiste un terzo livello implicito nel gesto del dono che non bisogna mai sottovalutare, né dimenticare di raccontare: ovvero il piano dei pazienti, i destinatari ultimi delle sacche di sangue o dei plasmaderivati prodotti in conto terzi dalle aziende convenzionate. Sono loro il focus reale. È il loro benessere l’obiettivo principe, il risultato etico per cui l’intera filiera e tutti i player del sistema sangue devono lavorare incessantemente, affinché il livello di cure e l’efficacia dei trattamenti riservati a chi ne ha bisogno possano raggiungere il massimo grado di qualità ed efficienza.

È per questo che abbiamo introdotto e ribadito più volte il concetto di appropriatezza. È per questo che documentiamo le missioni internazionali del sistema italiano che salvano vite nei paesi meno ricchi. È per salvaguardare tale obiettivo che in questi anni abbiamo documentato e messo in discussione i processi e gli esiti delle gare pubbliche per la plasmalavorazione, criticando aspramente le assegnazioni (come quella del bando del raggruppamento NAIP con il Veneto regione capofila) che ci sembravano mettere i pazienti in secondo piano rispetto alla ragione economica.

Specie sul piano dell’universo plasma e dei plasmaderivati infatti, i cosiddetti farmaci salvavita, mantenere il racconto informativo sulle esigenze di chi ha bisogno di curarsi e guarire, ci sembra quanto mai importante: ed è per questo che proveremo nei mesi futuri a dare ancora più spazio al racconto dei pazienti, delle loro esigenze, delle loro esperienze.

Sebbene l’universo plasma sia un mercato immenso e globale che supererà i 20 miliardi di dollari nei prossimi anni – un mercato che potenzialmente riguarda tutti noi per motivi geopolitici – tale universo è ancora sconosciuto al grande pubblico, che non trova alcun riflettore sui media mainstream intento a illuminare le criticità degli attuali disequilibri internazionali (con il 60% del plasma globale prodotto negli Stati Uniti in gran parte con la raccolta a pagamento),  e non di meno, a spiegare l’importanza dei farmaci salvavita per i pazienti.

Un grado maggiore di informazione sul dono del plasma, sulla plasmaferesi e sulle patologie che i plasmaderivati possono curare, aiuterebbe non poco la raccolta: ci preme dunque insistere proprio su questo punto.

Quali sono i farmaci plasmaderivati principali, e che categorie di pazienti aiutano? In rete, un ottimo livello di informazione su questi argomenti lo si può trovare sul portale Plasma Italia gestito dal Centro nazionale sangue, ed ecco una descrizione approfondita, tratta proprio da Plasma Italia, dei medicinali plasmaderivati e del loro uso clinico. Per ribadire l’importanza dei pazienti, ecco l’elenco da cui partire:

L’albumina è una proteina plasmatica prodotta dalle cellule epatiche e costituisce circa il 60% di tutte le proteine plasmatiche. La sua concentrazione nel sangue (albuminemia) varia fra 3,5 e 5,0 g/dL. Eventuali valori inferiori di albuminemia sono, nella maggior parte dei casi, da ricondursi a una ridotta produzione di albumina da parte del fegato. L’albumina trova indicazione appropriata nel trattamento di molte condizioni in epatologia, come dopo paracentesi per ascite, nella peritonite batterica spontanea, nella sindrome epatorenale, nelle condizioni di plasma exchange e occasionalmente in altre condizioni cliniche con riduzione del volume ematico.

Le immunoglobuline (IG) sono utilizzate nella terapia sostitutiva delle immunodeficienze e nel trattamento di patologie autoimmuni o di processi infiammatori sistemici. Rappresentano i c.d. prodotti driver per via del costante aumento della loro domanda a livello mondiale. Dal 2007 sono disponibili in Italia preparazioni di IG solubili per infusione sottocutanea/intramuscolare (SC/IM) oltre a quelle per uso endovenoso (IntraVenous, IV). Le IG, così come tutti gli altri MPD, sono preparate utilizzando pool di plasma umano; da questo deriva una significativa diversità idiotipica, che garantisce una più alta copertura anticorpale al ricevente. Le preparazioni contengono IG strutturalmente e funzionalmente intatte, con normale emivita e proporzione di sottoclassi: 95% di IGG monomeriche, piccole quantità di dimeri, quantità variabili di IGA e di IGM.

– L’antitrombina è una glicoproteina a sintesi epatica presente nel plasma ad una concentrazione di circa 150 μg/mL. È un inibitore delle proteasi, appartenente alla famiglia delle serpine o inibitori delle serin-proteasi. Si tratta del più potente inibitore naturale della coagulazione, che gioca un ruolo fondamentale nell’equilibrio della bilancia emostatica. L’antitrombina inibisce l’azione di tutti i fattori della coagulazione attivati, eccetto il fattore V e il fattore VIII; ha una particolare affinità per la trombina ed è detta anche “cofattore” dell’eparina, nel senso che l’azione anticoagulante dell’eparina è mediata dall’AT. Possiede inoltre proprietà anti-infiammatorie e anti-aggreganti mediate dalla liberazione di prostacicline da parte delle cellule endoteliali. L’antitrombina trova indicazione nelle carenze congenite di questa glicoproteina.

– Il fattore VIII (FVIII) della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia A, una malattia rara, emorragica ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, causata da un deficit del FVIII. In base al livello di attività del FVIII circolante, si distinguono forme di emofilia A gravi (FVIII < 1%), moderate (tra 1 e 5%) e lievi (fra 30-40%).

– Il fattore IX (FIX) della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia B, detta anche malattia di Christmas, una malattia rara, emorragica ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, con prevalenza stimata pari a 2-3/100.000 soggetti maschi, e causata da un deficit del FIX. In base al livello di attività del fattore circolante, si distinguono forme di emofilia B gravi (FIX< 1%), moderatamente gravi (tra 1 e 5%) e lievi (> 5%).

– Il fattore VII (FVII) della coagulazione è una glicoproteina vitamina K-dipendente che svolge un ruolo essenziale nell’innesco della cascata coagulativa del sangue. Il difetto congenito di fattore VII è un raro disturbo emorragico dovuto ad un’anomalia genetica del cromosoma, si trasmette con modalità autosomica recessiva. La terapia sostitutiva è essenziale nei pazienti con fenotipo severo.

– Il fattore XIII (FXIII) della coagulazione, denominato anche fattore stabilizzante la fibrina, è utilizzato nella terapia sostituiva del deficit congenito della stessa proteina, una malattia a trasmissione autosomica recessiva la cui prevalenza è stimata in circa 1/2.000.000. In base al livello di attività del FXIII, si distinguono forme gravi (FXIII <1%), moderate (tra 1 4%) e lievi (FXIII >5%).

– I concentrati di complesso protrombinico (CCP) sono utilizzati per la correzione acuta e temporanea della carenza dei fattori del complesso protrombinico. Attraverso apposite tecniche cromatografiche possono essere prodotti CCP a tre o a quattro fattori. I CCP3 contengono fattore II (FII), FIX e Fattore X (FX), e i CCP4 contengono FII, FVII, FIX, FX ad azione procoagulante, nonché inibitori naturali e fisiologici della coagulazione come la proteina C, la proteina S e tracce di AT, eparina e vitronectina.

– Il fibrinogeno è uno dei fattori della coagulazione più abbondanti nel plasma. È convertito in fibrina dalla trombina e costituisce il componente principale della fase coagulativa. La fibrina, pertanto, può essere considerata sia una proteina strutturale sia un fattore di coagulazione. Una carenza di fibrinogeno significa quindi una minore capacità del sangue di coagulare, con conseguente aumento della tendenza al sanguinamento. Il fibrinogeno trova in primo luogo applicazione nel trattamento e nella profilassi delle emorragie causate parzialmente o totalmente da grave deficit di fibrinogeno.