Domenica 28 febbraio, la giornata delle malattie rare: un’occasione per “accendere la luce”

Dal 2008 il 28 febbraio è la giornata delle malattie rare, e così arriva l’occasione per parlare di tanti pazienti che avrebbero bisogno di molta più attenzione da parte dell’opinione pubblica.

Uniamo è l’associazione che in Italia si occupa di sensibilizzare istituzioni, pubblico e professionisti su questo tema, e infatti lo slogan che ha scelto per questa giornata è, non a caso “accendere la luce”.

Secondo i dati ufficiali del Rapporto MonitoRare 2020in Italia sono circa 2 milioni le persone colpite da una di queste forme (di cui una su 5 è un bambino), e questo ci fa capire quanto sia decisivo l’impegno collettivo per contrastarle, anche perché se prendiamo come unità di misura il mondo i malati diventano quasi 300 milioni . “

Poiché tra di esse non sono poche le patologie che riguardano il sangue, Avis nazionale è in stretta collaborazione con Fondazione Telethon e con AIL.

Gianpietro Briola, presidente di Avis nazionale, ha spiegato dunque il valore e l’importanza della donazione di sangue anche nella lotta alle malattie rare: “La donazione di emocomponenti è alla base di tanti risultati importanti che la ricerca ha raggiunto nel corso degli anni per curare le malattie rare , molte di origine ematica, come l’emofilia e la beta talassemia.

Avis ha così rilasciato un comunicato, che spiega bene il ruolo dell’associazione in questa battaglia.

“L’apporto di oltre un milione e 200mila donatori riuniti sotto il simbolo della nostra associazione e di tutti coloro che compiono questa scelta volontaria e non remunerata permette non solo a tanti pazienti di beneficiare di trasfusioni salvavita, ma anche di produrre farmaci plasmaderivati per il trattamento di patologie rare come le immunodeficienze primitive o la congiuntivite lignea. Ecco perché, in occasione del 28 febbraio, è importante ribadire quanto sia prezioso il nostro impegno al fianco di chi studia e lavora per fornire nuove possibilità di cura a tanti pazienti, pediatrici e adulti, e garantire a tutti una migliore qualità della vita e possibilità di godere della serenità dei gesti quotidiani”.

A fine 2018, il numero di medicinali “orfani” – in quanto è questo lo status che viene attribuito a quei farmaci per i quali si punta a favorirne lo sviluppo poiché necessari a curare le patologia rare – disponibili in Italia era “di 1091, di cui 135 autorizzati dall’EMA (l’Agenzia europea per i medicinali). Le nuove autorizzazioni da parte di AIFA (l’Agenzia italiana del farmaco) nel corso del 2018 sono state 17, in leggera crescita rispetto al dato medio del triennio 2015-2017 (quando furono 15). In aumento del 43,5% i consumi così come la spesa, che è passata da 1.060 milioni di euro del 2014 a 1.781 del 2018: un dato da cui è conseguita una salita dell’incidenza della spesa per i farmaci orfani sul totale di quella farmaceutica dal 5,3% all’8,1%.

Si può fare decisamente meglio, e domenica 28 febbraio è l’occasione per ricordarlo.