L’importanza dei pazienti nel sistema sangue: sono loro il vero obiettivo di chi lavora ogni giorno

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Su Buonsangue dedichiamo tantissimo spazio al dono, ai suoi valori fondamentali di anonimato, volontarietà, gratuità, periodicità e organizzazione, e cerchiamo di comprendere e mostrare in che modo le campagne e le tante iniziative che nascono grazie al durissimo e costante lavoro delle associazioni, siano in grado di coinvolgere e stimolare il grande pubblico.

Sottolineiamo con energia, quasi ogni giorno, quanto forte sia il livello di soddisfazione per i cittadini che si approcciano al dono, e che si recano ai centri trasfusionali per la prima volta per poi decidere di diventare donatori periodici; e che da un gesto semplice almeno quanto importante traggono enormi benefici psicologici sul piano della certezza della propria identità, sul piano del riconoscimento del proprio ruolo sociale e sul piano dell’autostima, grazie alla consapevolezza di poter salvare diverse vite umane semplicemente offrendo un po’ del proprio plasma o del proprio sangue.

Ma esiste un terzo livello implicito nel gesto del dono che non bisogna mai sottovalutare, né dimenticare di raccontare: ovvero il piano dei pazienti, i destinatari ultimi delle sacche di sangue o dei plasmaderivati prodotti in conto terzi dalle aziende convenzionate. Sono loro il focus reale. È il loro benessere l’obiettivo principe, il risultato etico per cui l’intera filiera e tutti i player del sistema sangue devono lavorare incessantemente, affinché il livello di cure e l’efficacia dei trattamenti riservati a chi ne ha bisogno possano raggiungere il massimo grado di qualità ed efficienza.

È per questo che abbiamo introdotto e ribadito più volte il concetto di appropriatezza. È per questo che documentiamo le missioni internazionali del sistema italiano che salvano vite nei paesi meno ricchi. È per salvaguardare tale obiettivo che in questi anni abbiamo documentato e messo in discussione i processi e gli esiti delle gare pubbliche per la plasmalavorazione, criticando aspramente le assegnazioni (come quella del bando del raggruppamento NAIP con il Veneto regione capofila) che ci sembravano mettere i pazienti in secondo piano rispetto alla ragione economica.

Specie sul piano dell’universo plasma e dei plasmaderivati infatti, i cosiddetti farmaci salvavita, mantenere il racconto informativo sulle esigenze di chi ha bisogno di curarsi e guarire, ci sembra quanto mai importante: ed è per questo che proveremo nei mesi futuri a dare ancora più spazio al racconto dei pazienti, delle loro esigenze, delle loro esperienze.

Sebbene l’universo plasma sia un mercato immenso e globale che supererà i 20 miliardi di dollari nei prossimi anni – un mercato che potenzialmente riguarda tutti noi per motivi geopolitici – tale universo è ancora sconosciuto al grande pubblico, che non trova alcun riflettore sui media mainstream intento a illuminare le criticità degli attuali disequilibri internazionali (con il 60% del plasma globale prodotto negli Stati Uniti in gran parte con la raccolta a pagamento),  e non di meno, a spiegare l’importanza dei farmaci salvavita per i pazienti.

Un grado maggiore di informazione sul dono del plasma, sulla plasmaferesi e sulle patologie che i plasmaderivati possono curare, aiuterebbe non poco la raccolta: ci preme dunque insistere proprio su questo punto.

Quali sono i farmaci plasmaderivati principali, e che categorie di pazienti aiutano? In rete, un ottimo livello di informazione su questi argomenti lo si può trovare sul portale Plasma Italia gestito dal Centro nazionale sangue, ed ecco una descrizione approfondita, tratta proprio da Plasma Italia, dei medicinali plasmaderivati e del loro uso clinico. Per ribadire l’importanza dei pazienti, ecco l’elenco da cui partire:

L’albumina è una proteina plasmatica prodotta dalle cellule epatiche e costituisce circa il 60% di tutte le proteine plasmatiche. La sua concentrazione nel sangue (albuminemia) varia fra 3,5 e 5,0 g/dL. Eventuali valori inferiori di albuminemia sono, nella maggior parte dei casi, da ricondursi a una ridotta produzione di albumina da parte del fegato. L’albumina trova indicazione appropriata nel trattamento di molte condizioni in epatologia, come dopo paracentesi per ascite, nella peritonite batterica spontanea, nella sindrome epatorenale, nelle condizioni di plasma exchange e occasionalmente in altre condizioni cliniche con riduzione del volume ematico.

Le immunoglobuline (IG) sono utilizzate nella terapia sostitutiva delle immunodeficienze e nel trattamento di patologie autoimmuni o di processi infiammatori sistemici. Rappresentano i c.d. prodotti driver per via del costante aumento della loro domanda a livello mondiale. Dal 2007 sono disponibili in Italia preparazioni di IG solubili per infusione sottocutanea/intramuscolare (SC/IM) oltre a quelle per uso endovenoso (IntraVenous, IV). Le IG, così come tutti gli altri MPD, sono preparate utilizzando pool di plasma umano; da questo deriva una significativa diversità idiotipica, che garantisce una più alta copertura anticorpale al ricevente. Le preparazioni contengono IG strutturalmente e funzionalmente intatte, con normale emivita e proporzione di sottoclassi: 95% di IGG monomeriche, piccole quantità di dimeri, quantità variabili di IGA e di IGM.

– L’antitrombina è una glicoproteina a sintesi epatica presente nel plasma ad una concentrazione di circa 150 μg/mL. È un inibitore delle proteasi, appartenente alla famiglia delle serpine o inibitori delle serin-proteasi. Si tratta del più potente inibitore naturale della coagulazione, che gioca un ruolo fondamentale nell’equilibrio della bilancia emostatica. L’antitrombina inibisce l’azione di tutti i fattori della coagulazione attivati, eccetto il fattore V e il fattore VIII; ha una particolare affinità per la trombina ed è detta anche “cofattore” dell’eparina, nel senso che l’azione anticoagulante dell’eparina è mediata dall’AT. Possiede inoltre proprietà anti-infiammatorie e anti-aggreganti mediate dalla liberazione di prostacicline da parte delle cellule endoteliali. L’antitrombina trova indicazione nelle carenze congenite di questa glicoproteina.

– Il fattore VIII (FVIII) della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia A, una malattia rara, emorragica ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, causata da un deficit del FVIII. In base al livello di attività del FVIII circolante, si distinguono forme di emofilia A gravi (FVIII < 1%), moderate (tra 1 e 5%) e lievi (fra 30-40%).

– Il fattore IX (FIX) della coagulazione è utilizzato nella terapia sostitutiva dell’emofilia B, detta anche malattia di Christmas, una malattia rara, emorragica ereditaria, a trasmissione recessiva legata al sesso, con prevalenza stimata pari a 2-3/100.000 soggetti maschi, e causata da un deficit del FIX. In base al livello di attività del fattore circolante, si distinguono forme di emofilia B gravi (FIX< 1%), moderatamente gravi (tra 1 e 5%) e lievi (> 5%).

– Il fattore VII (FVII) della coagulazione è una glicoproteina vitamina K-dipendente che svolge un ruolo essenziale nell’innesco della cascata coagulativa del sangue. Il difetto congenito di fattore VII è un raro disturbo emorragico dovuto ad un’anomalia genetica del cromosoma, si trasmette con modalità autosomica recessiva. La terapia sostitutiva è essenziale nei pazienti con fenotipo severo.

– Il fattore XIII (FXIII) della coagulazione, denominato anche fattore stabilizzante la fibrina, è utilizzato nella terapia sostituiva del deficit congenito della stessa proteina, una malattia a trasmissione autosomica recessiva la cui prevalenza è stimata in circa 1/2.000.000. In base al livello di attività del FXIII, si distinguono forme gravi (FXIII <1%), moderate (tra 1 4%) e lievi (FXIII >5%).

– I concentrati di complesso protrombinico (CCP) sono utilizzati per la correzione acuta e temporanea della carenza dei fattori del complesso protrombinico. Attraverso apposite tecniche cromatografiche possono essere prodotti CCP a tre o a quattro fattori. I CCP3 contengono fattore II (FII), FIX e Fattore X (FX), e i CCP4 contengono FII, FVII, FIX, FX ad azione procoagulante, nonché inibitori naturali e fisiologici della coagulazione come la proteina C, la proteina S e tracce di AT, eparina e vitronectina.

– Il fibrinogeno è uno dei fattori della coagulazione più abbondanti nel plasma. È convertito in fibrina dalla trombina e costituisce il componente principale della fase coagulativa. La fibrina, pertanto, può essere considerata sia una proteina strutturale sia un fattore di coagulazione. Una carenza di fibrinogeno significa quindi una minore capacità del sangue di coagulare, con conseguente aumento della tendenza al sanguinamento. Il fibrinogeno trova in primo luogo applicazione nel trattamento e nella profilassi delle emorragie causate parzialmente o totalmente da grave deficit di fibrinogeno.