Il 15 aprile si celebra la XV giornata mondiale dell’emofilia: a Roma una tavola rotonda speciale per sensibilizzare e programmare

Fedemo it Federazione delle Associazioni Emofilici

Su Buonsangue ne parliamo spesso e forse non abbastanza, ma sappiamo bene quanto sia difficile viverla e importante fare tutto il possibile perché si possa curarla: l’emofilia è una malattia rara malattia di origine genetica che comporta delle anomalie nei processi di coagulazione del sangue. Nelle persone che non ne sono affette, in caso di ferite con conseguente fuoriuscita dai vasi sanguigni, il sangue tende a coagulare e a formare un “tappo” che ferma e impedisce l’emorragia, grazie al lavoro delle proteine del plasma. Negli emofilici, alcune di queste proteine prodotte nel fegato, ovvero il fattore VIII ed il fattore IX, scarseggiano o non fanno bene il loro lavoro, esponendo gli emofilici a emorragie esterne ed interne di diversa entità, a seconda del tipo di emofilia da cui si è affetti (A o B) e dal livello percentuale di attività del fattore coagulante, che determina la gravità della malattia stessa.

Tra circa due settimane, e precisamente il prossimo 15 aprile, si celebrerà la XV Giornata mondiale dell’emofilia, un’occasione utile per riportare la malattia al centro del dibattito e ricordare a tutti quanto è importante la donazione di plasma: i malati di emofilia infatti, per curarsi, hanno bisogno della cosiddetta terapia sostitutiva, che consiste nella somministrazione del fattore della coagulazione mancante. Anche per la terapia vi sono strade diverse a seconda della gravità della malattia, ma i metodi principali sono “On Demand” nei casi più lievi, cioè in seguito a traumi, o attraverso la “profilassi”, ovvero in iniezioni da praticare costantemente.

I fattori della coagulazione tuttavia possono essere sia biologici, ovvero estratti dal plasma umano dei donatori, sia prodotti in modo sintetico attraverso tecniche di ingegneria genetica. In questo secondo caso, il risultato, i “fattori ricombinanti” rischiano tuttavia di sviluppare negli emofilici degli anticorpi inibitori che complicano la terapia, oltre ad avere un costo elevato che rende i farmaci non di facile accesso per tutti, come ci disse, qualche tempo fa, il responsabile del Centro Emofilia di Padova Ezio Zanon:

Ezio Zanon e la cura dell’emofilia. “La qualità dei ricombinanti è ottima, ma il costo è più elevato”.

Centralità della donazione del plasma, importanza di un approccio di scala internazionale, e tanta sensibilizzazione nel dibattito pubblico: saranno questi alcuni dei principali argomenti previsti durante l’evento principale della GME 2019: una tavola rotonda dal titolo “Emofilia: una malattia più unica che rara. Esigenze specifiche e servizi omogenei per l’applicazione dell’accordo MEC in tutte le Regioni” che si terrà a Roma, nella Sala delle Statue del centro congressi di Palazzo Rospigliosi in Via XXIV Maggio.

Tra gli invitati, il Ministro della salute Giulia Grillo (la quale si spera eviti la gaffe incredibile della sua predecessora Lorenzin per la quale i plasmaderivati mettevano a rischio di Aids ed Epatite), Marialucia Lorefice, presidentessa della XII Commissione Affari Sociali in Camera dei Deputati, Paola Boldrini della XII Commissione Igiene e Sanità Senato della Repubblica, Andrea Urbani, direttore generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute e, naturalmente, Cristina Cassone, presidentessa della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).

Per chi volesse partecipare, ecco il link dove scaricare il programma completo e registrarsi:

https://fedemo.it/xv-giornata-mondiale-dellemofilia-registrati/

Esportazione dei plasmaderivati e cooperazione internazionale: il convegno a Roma Emilia Grazia De Biasi: “Il sangue non è una merce, e in Italia lo sappiamo bene”

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Sono ormai molti anni che il Centro nazionale sangue, in accordo con il ministero della Salute e in attuazione dell’Accordo Stato-Regioni del 7 febbraio 2013, persegue progetti umanitari nell’ambito dell’esportazione dei farmaci plasmaderivati.

Come abbiamo più volte ricordato (proprio qualche giorno fa abbiamo portato sotto i riflettori il caso dei bambini farfalla per le cui terapie più efficaci sono decisive le staminali e anche il plasma arricchito), i plasmaderivati sono farmaci decisivi per garantire una buona qualità della vita a molte categorie di malati gravi come gli emofilici, ed è a prosecuzione e coronamento di questa politica di cooperazione internazionale che a Roma, martedì 21 novembre, alla Sala Capitolare presso il Chiostro del Convento di Santa Maria sopra Minerva del Senato della Repubblica, si è svolto il convegno “La cooperazione internazionale e l’esportazione di medicinali plasmaderivati a fini umanitari”, incontro cui le istituzioni tenevano molto, come hanno dimostrato il patrocinio del ministro della Salute Beatrice Lorenzin (tuttavia assente per altri impegni istituzionali), e la presenza della senatrice Emilia Grazia De Biasi, presidente della 12esima commissione igiene e sanità del Senato.

Il convegno, nato dall’iniziativa di Fondazione Emo, in rappresentanza delle persone con emofilia di Umbria e Marche, e da FedRed Onlus (Federazione delle associazioni emofilici dell’Emilia Romagna), ha da subito posto al centro del dibattito il legame profondo tra l’aspetto etico, connaturato all’universo plasma, e le ragioni più specificatamente sanitarie.

Un focus su tutti quindi: il bisogno di equità e la necessità assoluta e condivisa da tutti gli stakeholder di sistema, di valorizzare la vocazione etica della produzione e distribuzione dei plasmaderivati, in uno scenario complesso in cui le diversità tra sistemi sanitari nazionali e le ingerenze di mercato sono criticità da monitorare costantemente.

Ecco perché Emanuela Marchesini, della Fonazione Emo e FedRed Onlus, nelle veci di padrona di casa, ha esortato sin dalle prime battute a rivolgere lo sguardo verso la grande disparità sanitaria ancora vigente nel mondo, giacché – ha ricordato – “se nei paesi ricchi è facile curare l’emofilia, in altri paesi è molto complicato”.

Un assist perfetto per la senatrice Emilia Grazia De Biasi, che in un intervento molto efficace e denso ha spiegato la genesi programmatica dei progetti che hanno portato finora all’estero 27 milioni di unità di plasmaderivati diretti verso una decina di paesi (Afghanistan, Albania, Armenia, El Salvador, Kosovo, Palestina, Serbia e altri), realtà che hanno bisogni urgenti e si trovano in difficoltà.

“Le questioni delicate richiedono sempre più conoscenza, per poter deliberare, questo è il mio motto – ha detto la senatrice De Biasi – e oggi parliamo di un bellissimo progetto di cooperazione internazionale su cui abbiamo discusso a lungo in commissione, per poter svolgere in modo serio e trasparente l‘esportazione di plasmaderivati, in uno scenario complesso che ha a che fare con il mondo dell’industria e del mercato, con il rischio, dunque, che la solidarietà si trasformi in speculazione. Il contesto è difficile, ci rivolgiamo a luoghi di guerra, a paesi vittime di embarghi con problemi enormi di sopravvivenza specie per le categorie più deboli, e quindi l’esportazione dei plasmaderivati è l’unica possibilità di dare la vita a persone che rischiano di perderla ogni giorno. A queste persone va garantito un valore su tutti, quello della sicurezza, e in questo l’Italia non è seconda a nessuno. Sono fiera di vivere in un Paese all’avanguardia grazie a valori come gratuità della donazione, rigoroso nei controlli periodici e in grado di prendere una certa distanza dalle esigenze del mercato, che metterebbero in discussione le questioni della sicurezza. Non dobbiamo nascondere che in alcuni paesi il plasma si raccoglie a pagamento, ma l‘Italia sa bene che il sangue non è una merce come una saponetta, e quindi va trattato diversamente. Siamo un grande Paese, e lo dico anche alle imprese per quel lato di responsabilità sociale che compete anche al mercato”.

Le ragioni etiche di fondo dunque, chiamate in causa come spinta all’azione, assumono ancora più forza se poste in dialettica con i casi reali, con le esperienze.

Ecco perché Luca Rosi, dell’ufficio Affari internazionali dell’Istituto superiore della sanità, ha introdotto con la sua esperienza sul campo le testimonianze degli ospiti esteri destinatari dei programmi di cooperazione, personalità provenienti da Palestina, Kosovo e Albania.

Per Rosi ogni programma per esser efficace deve tener conto di quattro questioni fondamentali: “l’azione di sistema da perseguire con capacità e competenza tecnica, l’equità, che in un periodo di economia labile è il principio della sostenibilità, la capacità di mettere a punto progetto di tipo sanitario che sappia convertirsi in azione sociale sulla base della collaborazione intersettoriale, e, infine interventi che partano da un’analisi più precisa possibile dei bisogni, per arrivare a disegnare, in ciascun territorio, progetti sostenibili ed efficaci”.

Propositi ineccepibili quelli di Rosi, che tuttavia possono correre il rischio di risultare astratti se a decodificarli non intervengono casi specifici, quelli dei paesi che grazie ai progetti di cooperazione con le regioni italiane hanno tratto enormi benefici interni.

Albania, Kosovo e Palestina sono paesi che, come hanno spiegato bene i rappresentanti istituzionali invitati a Roma, hanno potuto fare passi da gigante in fatto di cura agli emofilici e a varie categorie di pazienti solo grazie alla cooperazione internazionale, e all’esportazione non a fini di lucro delle eccedenze di plasmaderivati.

È il caso del Kosovo, che come ha spiegato Ali Berisha, il vice Ministro della salute “a causa della guerra ha dovuto ricostruire per intero il sistema sanitario, affrontando problemi economici e alta mortalità per le malattie infettive e cardiovascolari, problemi per cui è forte il bisogno di formazione per i nostri professionisti, ed è il caso dell’Albania, dove, come ha ricordato Narvina Sinani dell’Ospedale Madre Teresa, uno dei principali di Tirana, solo grazie al sodalizio con la Toscana la situazione è molto migliorata. “L’emofilia in Albania è curata solo a Tirana, da qualche anno c’è un centro con 196 pazienti dei quali 56 bambini sotto i 14 anni. Con il nostro budget compriamo dei fattori per i pazienti ma possiamo farlo solo quando hanno una crisi o un bisogno. Lo stato offre solo l’invalidità come aiuto economico, ma da due anni, grazie alla Regione Toscana, siamo cresciuti moltissimo sul Fattore VIII da 1 unità per paziente a 1,6 unità.

Ancora più esplicativo il caso della Palestina descritto da Asad Ramlawi, il vice ministro della Salute, caso limite che solo grazie ai programmi di collaborazione internazionale ha trovato la possibilità di attenuare alcune criticità interne derivanti dai contrasti storici con Israele. “Nonostante tutte le difficoltà che dobbiamo affrontare con l’occupazione – ha spiegato infatti Ramlawi – siamo stati capaci di ottenere grandi risultati contro le malattie infettive, e ora dobbiamo affrontare le malattie croniche che da noi portano un tasso di mortalità di circa l‘80%. Il nostro paese è l’unico livello globale a dover fronteggiare un’occupazione, e non c’è continuità tra Cis-Giordania e Gaza: c’è un territorio controllato da Israele che dobbiamo attraversare, e dove per il 99% delle volte il permesso viene negato. Dobbiamo abbattere questi muri, solo così potremo migliorare. La divisione della nostra terra in tre parti è qualcosa che può comprendere solo chi è venuto a vistarci. Abbiamo anche una mortalità dei bambini alta, sebbene i nostri numeri sono i migliori della regione, ma con il sostengo di paesi come l’Italia vogliamo competere con gli esempi migliori”.

Ma a cosa si deve questa solidità sistematica della plasmaderivazione in Italia, che grazie ai risultati degli ultimi anni ha consentito di provvedere alle necessità interne del sistema italiano, e di offrire le eccedenze (ripetiamo, circa 27 milioni di unità di plasmaderivati), nei programmi di cooperazione internazionale?

La prima risposta è arrivata da Maria Rita Tamburini della Direzione generale prevenzione sanitaria, che ha spiegato il metodo del conto lavoro, eccellenza organizzativa italiana che da quando è in voga ha prodotto enormi benefici, perché nato al fine di salvaguardare la natura pubblica ed etica della raccolta del plasma. “Abbiamo un sistema trasfusionale basato su valori peculiari in cui la donazione è anonima, gratuita, volontaria, periodica e associata – ha ribadito la Tamburini – e il sangue non è fonte di profitto. Il nostro sistema di plasmaderivazione è pubblico e le regioni sono titolari della materia prima: il plasma raccolto è affidato come patrimonio etico alle industrie farmaceutiche convenzionate, e quelle lo restituiscono sotto forma di farmaci alle regioni. Negli ultimi anni ci sono state delle eccedenze che per legge possono essere esportate verso comunità che ne hanno bisogno, senza fini di lucro e nell’ambito di progetti internazionali. C’è stata la collaborazione di tutti, anche della associazioni di donatori, e il valore del dono ne esce ulteriormente valorizzato”.

Dello stesso avviso Giancarlo Liumbruno, direttore del Centro nazionale sangue, anche lui, come tutti i relatori, puntualissimo nel ribadire la cesura netta che deve essere mantenuta tra raccolta di sangue e plasma e logiche mercantili, in ferma opposizione a energie che, come appreso in altre occasioni, in qualsiasi momento potrebbero mettere in discussione i valori fondanti del sistema italiano condivisi in moltissimi altri paesi. “Alla base del nostro lavoro – ha detto Liumbruno – c’è la volontà di utilizzare a pieno il dono dei quasi due milioni di donatori italiani. Gli sforzi possono e devono essere compiuti restando lontani dalle logiche di profitto e per fini umanitari. Questo è il background che ha reso possibile l’esportazione di quasi 27 milioni di unità di Fattore VIII, sulla base di progetti che si estendono alla promozione della volontarietà del dono nei paesi raggiunti. Siamo stati di recente in El Salvador dove è appena nata un’associazione di volontari non remunerati, un progetto che si è completato con la formazione medica e la cessione di consistenti quantitativi di Fattore VIII. Nel fare docenza ci siamo resi conto che applicare protocolli per noi ormai quasi scontati in questi paesi è molto difficile, perché non esiste la disponibilità dii farmaci anche bassissimo costo”.

Sulla medesima lunghezza d’onda, infine, prima dei saluti finali da parte dei rappresentanti di Emilia Romagna, Toscana, Umbria e Marche, le regioni protagoniste in prima linea dei programmi di esportazione, è stato l’intervento del presidente Fidas Aldo Ozino Caligaris, in rappresentanza delle associazioni di donatori, tra dati oggettivi e un quesito importante sul rapporto di utilizzo, un po’ anomalo, tra plasmaderivati e ricombinanti nelle terapie emofiliche in Italia. “Ci riconosciamo come un tavolino a tre gambe – ha dichiarato Ozino Caligaris – e abbiamo come obiettivo fondamentale i pazienti. Dobbiamo ribadire come l’Italia sia il secondo paese d’Europa a produrre quantitativi di materia prima da mandare al frazionamento, secondi solo alla Germania che ha la raccolta remunerata.  Perché allora la Germania utilizza allora il 50 % di derivati e 50% di ricombinati e in Italia si finisce per valorizzare soprattutto i ricombinanti? C’è un problema di percezione della sicurezza con un dato straordinario unico con l’85% di donatori periodici? Il dono va valorizzato al massimo, e quindi non dobbiamo compiere scelte che possono andare verso ragioni più specificatamente industriali”.

Parole che ribadiscono un principio sempre considerato centrale anche su Buonsangue: la necessità di trovare il punto di equilibrio tra mercato e interessi di comunità, in un settore che nei prossimi anni accrescerà enormemente il suo valore, e su una risorsa giudicata dagli addetti ai lavori non meno importante dell’acqua o dell’energia.

 

 

 

Il sistema sangue tra donazione gratuita e risposta alle emergenze Il convegno di Parma su plasma e farmaco etico

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Il dono del plasma come gesto etico, come comportamento rilevante ai fini del benessere della comunità. La plasmaferesi non è ancora una prassi che rientra a pieno nell’immaginario degli italiani ma si dovrà promuovere sempre di più, per cercare di raggiungere gli obiettivi di autosufficienza ematica riconosciuti come strategici dalle istituzioni e dagli addetti ai lavori, necessari per garantire il meccanismo del conto lavoro sul piano del frazionamento del plasma e della produzione di farmaci salva-vita.

È stato questo il tema centrale del Convegno “Dal dono del plasma al farmaco etico: chi dona cura due volte”, organizzato da AVIS, AVES, ADAS-FIDAS e FEDRED*, e svoltosi il 22 settembre 2017 nell’Aula Magna dell’Università di Parma, ovvero nello stesso luogo in cui dieci anni fa, con il convegno EHC (European Haemophilia Consortium) di Parma 2007, si era cominciato a predisporre progetti di cooperazione internazionale per migliorare la condizione dei pazienti emofilici, come per esempio il WISH (World Federation of Hemophilia and Italian National Blood Centre for a Sustainable Supply for Hemophilia Patients).

Ma al di là dei corsi e ricorsi e delle fatalità (proprio nel 2007 si affrontò per la prima volta l’emergenza sangue causata dalla zanzara Chikungunya tornata d’attualità in questi giorni), è importante che dai contributi ascoltati a Parma siano emersi alcuni obiettivi comuni a tutti gli operatori del sistema sangue, le cosiddette tre gambe, ovvero istituzioni, corpo medico e associazioni di volontari: necessità di un dialogo sempre vivo, insistenza sulla programmazione e coerenza nella comunicazione i principali valori condivisi, al fine di porre il paziente e il suo benessere al centro del sistema. In vista di grandi miglioramenti, così come è accaduto sul piano della cura delle malattie emorragiche congenite in Italia e nel mondo negli ultimi decenni.

Gli obiettivi futuri e i principi condivisi

Ad aprire i lavori è intervenuto Luca Montagna di Aves Parma, associazione che sostiene e aiuta i pazienti emofilici offrendo consulenze professionali sul piano psicologico e legale, tra gli organizzatori dell’incontro odierno. Ma con quali obiettivi? Tre soprattutto: “Oggi l’incontro è stata pensato per favorire l’incontro tra donatori e dei pazienti e farli collaborare. Che obiettivi ci porremo? Uno dei principali è la promozione della raccolta del plasma tra i più giovani, per favorire l’autosufficienza ematica nazionale. Inoltre vogliamo continuare a formare gli operatori esteri che hanno bisogno di iniziare un percorso con i plasmaderivati, e infine, vogliamo potenziare assieme alla ragione alcuni centri trasfusionali, per ottimizzarli”.

Spazio poi al vice sindaco di Parma Marco Bosi, intervenuto sul potenziale “rivoluzionario” di un gesto come il dono. “La società oggi spinge verso l’individualismo – ha detto Bosi – siamo messi nella condizione di sgomitare e di pensare che per ottenere quello che vogliamo gli altri debbano fallire. Per ribaltare questa visione delle cose la strada del dono è centrale, così come il ruolo del volontariato. La nostra cultura viene dal cristianesimo, e certi valori come il dono fanno parte del nostro Dna: il volontariato assume un ruolo importante perché contribuisce a creare un mondo di cui tutti possono sentirsi parte”.

La solidarietà e l’efficacia della compensazione

Breve ma ricco di spunti l’intervento di Giancarlo Liumbruno, il direttore del Centro Nazionale Sangue, che ha ribadito l’importanza di mantenere il dono anonimo, responsabile, organizzato, volontario e soprattutto gratuito prima di rassicurare sulla reazione del sistema sangue alle carenze provocate nel Lazio dalla zanzara Chikungunya. “Il nostro sistema – ha specificato Liumbruno – si fonda sull’interazione tra istituzioni, personale medico e volontari. Dal gesto anonimo e gratuito il sistema sanitario trova le risorse per garantire i livelli essenziali di assistenza, concetti oggi per noi scontati. Ma è bene ricordare che in Europa esistono paesi vicini all’Italia, come la Germania, in cui la donazione è remunerata. L’Italia è il paese a donazione volontaria che fa la maggiore raccolta, e in Italia esiste una rete di solidarietà efficiente che consente la compensazione tra le regioni che hanno capacità di raccolta maggiore e quelle che invece hanno capacità limitata. Deve essere rafforzata la convinzione che il dono di sangue e plasma serve per garantire i livelli essenziali di assistenza. L’Emilia è una regione di eccellenza da cui si è imparato molto, e grazie all’esperienza emiliana di dieci anni fa abbiamo affrontato bene la situazione attuale nel Lazio, che ha avuto ricadute importanti sul sistema sangue regionale. Il mondo del volontariato e la compensazione regionale hanno permesso di far fronte alla situazione del Lazio che è cronicamente carente, e solo oggi sono state inviate 700 unità di globuli rossi che serviranno a garantire il fabbisogno dell’intero settimana. Questo significa solo che bisogna difendere il concetto della gratuità e della non remunerazione del dono”.

Dati e bilanci: gli interventi più tecnici

Nella seconda parte del convegno spazio a considerazioni più tecniche.
Massimo Fabi, il direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Parma ha ringraziato tutti i professionisti del settore, “persone ingaggiate assieme alle associazioni di volontariato a lavorare per il bene dei pazienti”, mentre di grande impatto i numeri portati in causa dalla dottoressa Vanda Randi, direttore del Centro Regionale Sangue Emilia Romagna, che ha fatto il punto sulla produzione del plasma e sull’autosufficienza plasmaderivati in Emilia Romagna. “Si parlava prima dell’aumento dei giovani donatori – ha sottolineato – e in Emilia il numero è aumentato già nel 2016 e nei primi quattro mesi nel 2017. Sono tanti i nostri donatori in aferesi, in particolare le donne, per cui la donazione di sangue intero è faticosa, mentre con la donazione del plasma possono essere più continue. Nella nostra regione cresce anche il conferimento del plasma all’industria: nel primo semestre del 2017 abbiamo già un incremento del 6%. Siamo già a 44 mila chilogrammi sugli 88 mila richiesti dal CNS. Utilizziamo il 99% di albumina che proviene dal conto lavoro dei nostri donatori e il 95% di immunoglobuline. Il plasma è un mercato miliardario che varrà 20.67 miliardi nel 2021 e gli interessi in questo settore sono enormi. I valori del dono e i livelli di raccolta della nostra regione sono da preservare. Noi abbiamo la fortuna di lavorare in una regione dove le istituzioni funzionano, e siamo fieri del nostro livelli di solidarietà, sia verso l’estero, come dimostrano i programmi in Afghanistan, sia verso l’interno: abbiamo dato 385 unità di sangue al Lazio”.

A Gabriele Calizzani, del settore plasma e plasmaderivati del Centro Nazionale Sangue è stato affidato il compito di segnare un quadro generale degli obiettivi strategici da perseguire dal punto di vista dell’organismo centrale, il CNS, finalizzati, come si è detto, sull’ottenimento dell’autosufficienza ematica nazionale e al perseguimento dei numeri programmati nel Piano Nazionale Plasma 2016-2020. “Gli obiettivi strategici sono l’autosufficienza quantitativa e qualitativa con valenza sovraregionale e sovraziendale, poi c’è ovviamente la sicurezza che è sempre in crescita, perché oggi i prodotti in conto-lavoro sono perfettamente equiparati a quelli destinati al commercio. Le aggregazioni regionali hanno funzionato molto bene, perché hanno consentito aumenti generali sul piano quali-quantitativo verso l’obiettivo di 860 mila chilogrammi di plasma da conferire all’industria del frazionamento nel 2020. Altro obiettivo strategico è infatti l’aumento dell’efficienza della raccolta del plasma, con l’incremento delle procedure per separatore cellulare e dei volumi di aferesi, e con la riduzione degli sprechi e delle unità non conformi all’etichettatura. Infine facilitazione all’accesso ai servizi e appropriatezza nell’uso dei prodotti. I programmi integrati con Afghanistan, El Salvador e Albania, e Palestina, che rientrano in un piano di cooperazione allo sviluppo finalizzato ad affrontare l’emofilia stanno dando ottimi risultati. Infine una valutazione: i risultati del nostro sistema trasfusionale e del conto lavoro ci dicono che così organizzato è un sistema economicamente sostenibile”.

Un centro Hub per la cura delle malattie emorragiche

Proprio il tema della cura dell’emofilia e delle malattie emorragiche congenite è stato il focus dell’intervento di Annarita Tagliaferri, Responsabile del Centro Hub Rete Malattie Emorragiche congenite dell’Emilia Romagna. “Le malattie emorragiche congenite possono essere molto gravi – ha ribadito la Tagliaferri – e dal 2002 i pazienti sono seguiti in un centro hub di rete in cui è concentrata tutta l’expertise medica, in modo che ci sia un’assistenza globale. Intorno all’ematologo collaborano, pediatri, ortopedici, infettivologi, epatologi, psicologi, fisiatri. Siamo passati da 495 pazienti nel 2013 a 1358 nel 2016. È stato fatto molto lavoro per il trattamento delle malattie emorragiche al pronto soccorso e abbiamo voluto verificare i miglioramenti: in due anni abbiamo avuto riduzione dei tempi di intervento notevoli, e questo significa che la formazione è stata estremante importante. Sono stati fatti molti passi avanti sia dal punto di vista gestionale che da quello della terapia. Solo 45 anni fa non c’erano terapie, con la conseguenza di un tasso di mortalità molto elevato. Dagli anni 70 in poi l’impegno è stato forte soprattutto nel Nord Europa e già nel 1985 i concentrati plasma derivati erano virus-inattivati, fino all’arrivo dei ricombinanti. Oggi pazienti emofilici hanno partecipato alla maratona di New York”.

Dialogo tra le parti in causa e informazione corretta: due punti imprescindibili

Ultimo tema trattato, ma altrettanto importante specie alla luce degli ultimi eventi, l’informazione. Come si comunica, e come si promuove la raccolta del sangue, del plasma e degli emocomponenti? Maurizio Pirazzoli, presidente Avis Emilia Romagna, ha spiegato le sue idee in proposito, ribadendo l’importanza delle associazioni, talvolta ignorate nei processi normativi e decisionali. “Donando noi salviamo vite umane, e il nostro obiettivo è avere una nazione dove il diritto alla salute sia garantito a tutti. Noi abbiamo chiesto ai nostri donatori uno sforzo in più per il caso del Lazio e la risposta c’è stata, ma siamo convinti che il dono deve fare parte della nostra normalità. Oltre all’informazione, che facciamo, vogliamo costruire una società solidale e inclusiva, in cui tutti siano pronti a rispondere qualsiasi sia il problema, che si tratti di emofilia o di un terremoto. In questo la collaborazione tra i soggetti è centrale, e sotto questo aspetto si può e si deve fare meglio. Il donatore non è un rubinetto che si può aprire e chiudere, e l’innalzamento dei livelli di plasma estratto per ogni donatore (da 550 a 700 ml secondo il decreto del 28/12/2015 n.d.r.) non l’abbiamo tanto capito. Il donatore è pronto a intervenire ma l’aumento della durata delle procedure è un problema, e le donazioni sono calate. In Emilia però il dialogo è forte, vogliamo essere compresi anche nei processi normativi perché conosciamo i donatori uno per uno e possiamo dare il nostro contributo. Avis va nelle scuole elementari e medie, nelle università a fornire i contenuti sull’importanza del dono. È di tutta evidenza che le istituzioni politiche debbano darci gli strumenti per chiudere il grande cerchio della salute”.

Altrettanto saliente, infine, l’intervento di Aldo Ozino Caligaris, presidente FIDAS, anche lui chiamato a esprimersi in chiave programmatica, offrendo linee guida sui metodi corretti d’informare il pubblico sulle esigenze del sistema trasfusionale. Perché chiedendo un gesto di responsabilità ai cittadini, è importante rispondere con trasparenza e coerenza. “Con l’esperienza – ha spiegato Ozino Caligaris – ho compreso l’importanza di considerare il paziente, e quindi la persona, al centro di un percorso in cui l’approccio multidisciplinare è importantissimo per preservare la salute dei pazienti. Per l’OMS (Organizzazione Mondiale della Sanità) il paziente in salute non è quello privo di patologie, ma quello in equilibrio. Oggi la sicurezza dei prodotti vena a vena è massima ed è garantita soprattutto dalla donazione responsabile. Le fatalità ci insegnano una cosa. Oggi nel Lazio dobbiamo garantire emazie, ma passa un messaggio sbagliato, che non si possa donare a 360 gradi, mentre invece si possono donare piastrine e plasma. Bisogna puntare su una comunicazione che sappia dire sistematicamente quello che serve quando serve. Sul piano del plasma non c’è ancora autosufficienza nazionale e da qui l’esigenza di un piano da rivedere annualmente. I risultati passano anche da un approccio corretto all’informazione: bisogna offrire certezze, numeri condivisi finalizzati al benessere del paziente. Dobbiamo avere dei punti certi e strategici. Per noi è inaccettabile pensare che possa essere messa in discussione la donazione non remunerata. Le informazioni che le associazioni hanno il compito di fornire ai cittadini non ancora sensibili al tema della donazione devono essere coerenti ed esatte. Dopo dieci anni di CNS ho visto come un‘evoluzione corretta debba mantenere una rotta precisa, con le tre gambe del sistema trasfusionale in dialogo e confronto permanente. Solo così si possono garantire i numeri previsti per il 2020”.

Chi dona cura non una, non due, ma moltissime volte dunque. E non soltanto sangue o plasma. Ricordiamo infatti che proprio oggi 23 settembre si chiude la settimana dedicata al Match Now per la donazione di midollo osseo e cellule staminali emopoietiche http://www.centronazionalesangue.it/notizie/match-it-now-000, con eventi in 180 piazze italiane. Non manchiamo.

*AVIS (Associazione Volontari Italiani del Sangue); AVES (Associazione Volontariato Emofilici e Similemofilici); ADAS-FIDAS (Associazione Donatori Aziendali Sangue- Federazione Italiana Associazioni Donatori di Sangue); FEDRED (Federazione delle Associazioni Emofilici dell’Emilia-Romagna)

Oggi a Parma il Convegno “Dal dono del plasma al farmaco etico: chi dona cura due volte”

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Giornata importante oggi venerdì 22 settembre a Parma per gli emofilici e chi si occupa di emofilia, e noi di Buonsangue come sempre saremo lì a raccontarne i passaggi salienti.

Andrà in scena, infatti, il convegno “Dal dono del plasma al farmaco etico: chi dona cura due volte”, previsto alle ore 16 all’ Aula Magna Palazzo Centrale dell’Università di Parma in Strada dell’Università 12, un incontro in cui sono previsti gli interventi di moltissimi operatori importanti del sistema sangue, tra istituzioni, personale medico e associazioni. Autosufficienza sul piano del plasma, produzione di plasma-derivati etici e lotta all’emofilia i tempi principali, a coronamento di un percorso iniziato proprio a Parma dieci anni fa, come recita il comunicato della FEDEMO (Federazione delle Associazioni Emofilici).

“A dieci anni dal Convegno EHC di Parma 2007, in cui si è cominciato a pensare ai progetti di cooperazione, a cominciare dal WISH (World Federation of Hemophilia and Italian National Blood Centre for a Sustainable Supply for Hemophilia Patients), fortemente sostenuto dall’Emilia Romagna, Aves e FedRed intendono fare un bilancio di queste esperienze e pensare a nuovi obiettivi, lanciando progetti sul territorio, con Avis e Fidas, per informare e sensibilizzare la giovane popolazione alla donazione fino a progetti, insieme a Fondazione Emo, per la formazione di clinici nell’ambito del proseguimento di collaborazioni internazionali.”

Ecco il link del programma, per chi volesse partecipare:

http://fedemo.it/wp-content/uploads/2017/09/programma-convegno-Parma-sett-2017.pdf

Tempesta rientrata tra la ministra Lorenzin e i donatori dopo la frase sulla sicurezza del sistema sangue

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La tempesta in cui si era cacciata la ministra Beatrice Lorenzin con le associazioni dei donatori sembra essere stata declassata a piccola perturbazione. Forse adesso non c’è esattamente il sole, ma non grandina più. Almeno così pare.

È infatti avvenuto il 19 aprile, in tempi brevissimi, l’incontro chiesto dalle associazioni di donatori con la ministra, dopo soli 6 giorni dal comunicato del 13 aprile in cui Avis, Fidas e Fratres ribadivano l’assoluta sicurezza del sistema trasfusionale e chiedevano un dialogo chiarificatore rispetto alle dichiarazioni, a dir poco sorprendenti, potenzialmente lesive della sicurezza di tutto il sistema sangue e del lavoro dei donatori, espresse proprio dalla ministra in occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia.

Noi di Buonsangue avevamo colto, con un po’ di incredulità, le parole della Lorenzin nel loro significato più letterale l’11 aprile (http://www.buonsangue.net/news/plasmaderivati-fonte-pericolo-pazienti-cosi-la-ministra-lorenzin-seppellisce-mondo-dei-donatori/), con dei riferimenti del tutto sproporzionati all’epatite o all’HIV che emergevano dal suo messaggio scritto (“I farmaci ottenuti con tecnologia del Dna ricombinante di ultima generazione garantiscono un alto profilo di sicurezza in quanto ormai realizzati con metodica protein-free, evitando l’uso di plasmaderivati, e quindi delle complicanze infettive più temibili, come le epatiti o l’Aids”), riferimenti ai quali sono seguite le reazioni immediate e indignate dei singoli emofilici http://www.buonsangue.net/news/dagli-emofilici-risposta-alla-ministra-lorenzin-castellano-un-pugno-faccia-1-milione-700mila-donatori/, le rassicurazioni indirette di CIVIS (Coordinamento interassociativo volontariato italiano sangue) e Centro Nazionale Sangue, http://www.buonsangue.net/news/donazioni-sicurezza-centro-nazionale-sangue-civis-reagiscono-risposta-indiretta-chiara-alla-ministra-lorenzin/, e infine la lettera congiunta delle associazioni http://www.buonsangue.net/news/lettera-aperta-dei-donatori-alla-ministra-lorenzin-10-anni-nessuna-malattia-trasmessa-le-trasfusioni/, allo scopo di ribadire l’assoluta inadeguatezza di certe affermazioni con i dati reali a difesa dell’efficienza di sistema.

Infine l’incontro chiarificatore, che ribadisce ufficialmente, come leggiamo dai comunicati di Avis, Fidas e Centro Nazionale Sangue, “il rinnovato l’impegno per una collaborazione sempre più stretta sui temi strategici per il sistema sangue: l’autosufficienza, il coinvolgimento dei giovani cittadini, il sostegno alle associazioni di donatori, così come alla federazione emofiliaci, e la riorganizzazione della rete trasfusionale nazionale, che vede quale parte attiva e fondamentale tutto il mondo del volontariato organizzato del sangue. La collaborazione con il volontariato del sangue sarà intensificata anche in vista di iniziative comuni per il 14 giugno, Giornata mondiale dei donatori di sangue.”

 Il più classico dei lieto fine, insomma.  E va bene così, verrebbe da dire, se anche nell’incontro chiarificatore, com’è probabile, i toni fossero stati un po’ meno distesi. L’importante non è il passato, ma il futuro. Verso gli obiettivi comuni dell’autosufficienza ematica, dell’ottimizzazione del sistema in tutte le sue componenti e dello sviluppo della cultura del dono: magari, facendo a meno di qualche dichiarazione superficiale (per usare un eufemismo), e riscontrando maggior senso di responsabilità da parte della prima istituzione sanitaria del Paese.

 

 

Gli emofilici del Veneto rispondono alla Ministra Lorenzin. “I plasmaderivati italiani sono i più sicuri al mondo, grazie ai donatori”

lagev

Anche la LAGEV (Libera Associazione Genitori ed Emofilici del Veneto) ha risposto al discusso messaggio della Ministra Lorenzin in occasione della Giornata Mondiale dell’Emofilia, a dimostrazione di quanto poco opportune siano state le sue parole.

La risposta degli emofilici veneti è molto critica e passionale, poiché nasce dall’esperienza sul campo, e dunque entra nel merito, richiamando al centro del dibattito i costi dei ricombinanti, molto alti, e sulle difficoltà di un rapporto quotidiano con la malattia, che si può gestire grazie ai plasmaderivati italiani, i più sicuri al mondo, grazie ai donatori.

 Ecco il comunicato integrale:

La LAGEV (Libera Associazione Genitori ed Emofilici del Veneto) era presente alla Giornata Mondiale per l’Emofilia, a Roma l’11 aprile, con il sottoscritto Presidente Piero Valiante e il Vicepresidente Luigi Ambroso. Siamo rimasti letteralmente senza parole nel sentire le assurdità contenute nella lettera di saluto del Ministro Beatrice Lorenzin: “i ricombinanti garantiscono un alto profilo di sicurezza in quanto ormai realizzati con metodica protein-free, evitando l’uso di plasmaderivati, e quindi delle complicanze infettive più temibili, come le epatiti o l’Aids.” La consideriamo, oggi, una vera fandonia e anche uno schiaffo ai nostri “fratelli di sangue”, donatori volontari italiani e veneti, che tanto si sono impegnati negli ultimi 30 anni per garantirci donazioni di plasma e sangue fra le più sicure al mondo.

Siamo rimasti in silenzio, rispettosi per la solennità della giornata che, proprio in quanto tale, richiedeva più controllo da parte delle massime Istituzioni su quanto si scrive o si fa scrivere da altri.

Come Associazione, ma anche come ammalati e cittadini consapevoli, abbiamo sempre collaborato con la Regione Veneto quando ci ha chiesto “un risparmio sul costo dei farmaci”, disponibili a usare prodotti plasmaderivati sicuri ottenuti dal plasma dei nostri Donatori.

Ci siamo sempre battuti, insieme ai donatori, per l’uso del fattore plasmaderivato. In particolare per tutti coloro che hanno subito infezioni nei famigerati anni ’80, quando importavamo medicinali infetti dall’estero, ottenuti da plasma a pagamento raccolto in prigioni e fra le popolazioni del Terzo Mondo.

Il nostro impegno con la Regione è servito anche per liberare risorse a favore di chi, come i giovani emofilici, deve infondersi il ricombinante (sempre troppo costoso rispetto a tecnologie ferme anche a 20 anni fa!).

In particolare pensiamo a chi ha sviluppato gli anticorpi verso i fattori della coagulazione e non può che infondersi unicamente determinati prodotti ancora più costosi per restare in vita. Inutile dire che da sempre ringraziamo e siamo accanto ai nostri “Santi Donatori” volontari e allo sforzo che fanno per assicurarci medicinali sempre più sicuri ed efficaci grazie al loro dono disinteressato e giornaliero.

Invitiamo la Ministra Lorenzin, ma anche le nostre Istituzioni sanitarie regionali, a smentire quanto prima, sulla base di informazioni corrette, quanto da lei dichiarato.

Castelfranco Veneto, 14 aprile 2017

Piero Valiante,

Presidente LAGEV (Libera Associazione Genitori ed Emofilici Veneto)

Ezio Zanon e la cura dell’emofilia. “La qualità dei ricombinanti è ottima, ma il costo è più elevato”.

sangue

Produzione di plasmaderivati per la cura dell’emofilia. Il tema è rilevante perché tocca un settore di grandi sensibilità, di forti necessità e anche di notevoli interessi economici.

A pochi mesi di distanza dall’accordo di frazionamento del plasma in conto lavoro stretto dal raggruppamento che ha il Veneto come capofila, e in vista dei prossimi bandi regionali per il conto lavorazione (in questi giorni in Emilia Romagna c’è stata una consultazione preliminare in questo senso http://intercenter.regione.emilia-romagna.it/notizie/2016/novembre/gara-interregionale-lavorazione-farmaci-plasmaderivati-consultazione-preliminare-del-mercato) questo tema è al centro del dibattito e oggetto di numerose attenzioni.

L’accordo tra Veneto e CSL Behring ha suscitato reazioni discordanti, documentate su www.buonsangue.net con il report successivo  all’incontro di Montecatini al Festival della Salute (http://www.buonsangue.net/politiche/accordo-veneto-csl-behring-i-dubbi-sullefficacia-e-la-sottovalutazione-della-comunita-emofilica/) e con l’intervista al dottor Vincenzo De Angelis, direttore del dipartimento di medicina trasfusionale all’Azienda sanitaria universitaria Integrata “S. Maria della Misericordia” di Udine(http://www.buonsangue.net/politiche/de-angelis-difende-laccordo-regioni-csl-behring-ecco-perche-gli-emofilici-non-devono-preoccuparsi/).

Sullo stesso tema abbiamo intervistato il dottor Ezio Zanon, Responsabile del Centro Emofilia di Padova.

Dottor Zanon, il cosiddetto Fattore VIII è uno dei plasmaderivati più importanti nella cura dell’emofilia. A cosa serve? Non fu proprio il Veneto, ormai 30 anni fa, a spingere per il conto-lavorazione del plasma italiano al fine di avere prodotti più sicuri e certificati?

L’emofilia è una malattia genetica della coagulazione causata dalla carenza di fattore VIII (emofilia A) o fattore IX (emofilia B), che comporta sanguinamenti spontanei in articolazioni e muscoli, e nei casi più gravi, anche sanguinamenti dalle vie urinarie o gastrointestinali, fino alle emorragie cerebrali. I fattori della coagulazione VII e IX sono somministrati per la cura, e possono essere o plasmaderivati o ricombinanti.Il Veneto come le altre regioni raccoglie sangue in base al piano nazionale, e sulla base di quello è autosufficiente nella produzione di farmaci.

Operando in Veneto sarà a conoscenza del nuovo accordo per il conto-lavoro e frazionamento del plasma stretto dal raggruppamento regionale che ha la sua regione come capofila, e la multinazionale australiana CSL Behring. Come valuta l’accordo, nell’ottica degli emofilici?

Valuto positivamente l’accordo in quanto implica l’abbattimento di un monopolio, è un bene che ci siano più aziende che concorrono. I monopoli non sono il massimo che possiamo avere perché comportano minori investimenti nel settore. Nel merito dell’accordo non so se posso entrare, perché non conoscono esattamente tutti i termini, non so se sia migliore o peggiore del precedente. Quello che posso dire è che l’accordo è centrato non tanto su Fattore VIII o Fattore IX che ormai sono marginali nella raccolta, ma punta soprattutto sulle immunoglobuline e l’albumina, cioè i driver, per cui si dice che dovrà portare a un risparmio.

Perché il Fattore VIII non è inserito nei prodotti obbligatori? E come valuta la richiesta di 10 milioni di UI rispetto alla quantità di plasma offerto in lavorazione, cioè 185 mila chili?

Per il Fattore VIII esiste una resa concordata che va incontro alle esigenze reali della popolazione. La tecnologia degli altri farmaci è diventata molto avanzata. Abbiamo da un lato degli emoderivati molto brillanti che non sono quelli del passato, ma dall’altro abbiamo prodotti di ingegneria genetica di altissimo livello e sofisticati che vanno incontro a tutte le esigenze dei pazienti; i ricombinanti che stanno entrando in commercio hanno emivita molto più lunga (l’emivita di un farmaco è il tempo necessario affinché la concentrazione di un farmaco nel sangue si riduca alla metà del valore iniziale n.d.r.) e facilitano la vita dei pazienti. Chi fa profilassi con tre infusioni la settimana può farne due, o addirittura con l’emofilia B può farne una ogni 7 o 10 giorni. Anche su come è fatta la fiala dei ricombinanti si sono fatti passi avanti, con volumi di distribuzione molto bassi. C’è uno sviluppo tecnologico inarrestabile. Il Fattore VIII è usato dal 15 o 20% dei pazienti e in questo momento non è un driver.

Il fattore ricombinante tuttavia, ha un costo di produzione molto superiore al prodotto plasma derivato, giusto?

Sì, in questo momento almeno in Italia il ricombinante ha un costo superiore ma le aziende farmaceutiche non sono delle ONLUS. Fanno grossi investimenti e innovazioni e poi se le fanno pagare. È molto difficile poi stabilire come si arriva al costo di un emoderivato. C’è la raccolta, non è facile quantificare i costi reali, ma di certo da noi costano più i ricombinanti. In Inghilterra per esempio i ricombinanti costano meno dei plasmaderivati. In Europa ogni paese ha la sua politica sanitaria, purtroppo, e non è facile districarsi. In Germania, per esempio, c’è più plasmatico e loro pagano di più sia il plasmatico che il ricombinante.

Però in Germania hanno anche metodi di raccolta discutibili, poiché spesso la donazione di plasma può essere retribuita.

Sull’assoluta esigenza della gratuità del dono sono d’accordo. Però va anche detto che parliamo della Germania e non del Porto Rico, tristemente noto in passato, ovvero di are endemiche per HIV o altre gravi infezioni potenzialmente trasmissibili con il sangue. Se prendessimo plasma da questi Paesi rischieremmo un po’ di più l’HIV. Parliamo sempre di rischi bassissimi, uno su un milione, ma certo si rischierebbe di più se arrivasse il plasma da zone disastrate o anche da alcune zone degli Stati Uniti come la Louisiana, dove vi è una raccolta a pagamento da categorie a rischio. Ma se parliamo di aziende europee solide i rischi quasi non esistono. L’accordo peraltro prevede che il plasma raccolto nel Veneto sarà frazionato e restituito come Fattore VIII o Fattore IX, per cui avremo prodotti proveniente da sangue raccolto nel Consorzio. Ma anche se usassimo, cosa che stiamo facendo, emoderivati prodotti da CSL, nel caso specifico problemi non ce ne sarebbero. Ad esempio, Haemate p (medicinale plasma derivato che contiene come principi attivi il fattore VIII della coagulazione umano e il fattore von Willebrand, n.d.r.) della CSL Behring è un farmaco che è in commercio dal 1982 e non ha mai trasmesso un’infezione.

Dai dati del piano nazionale plasma la domanda di Fattore VIII e Fattore IX è in crescita, rispettivamente +43% e +45% nel quadriennio 2011-2014.

Dipende da come guardiamo i dati. Nel campo dell’emofilia qual è la cifra esatta? Perché in Italia l’75-80% assume i prodotti ricombinanti. L’aumento di domanda è comunque un fatto positivo, perché vuol dire che si è diffusa la cultura della sicurezza su prodotti su cui non ci sono gli stessi rischi del passato. Forse si può dire anche che l’organismo centrale, lo Stato avrebbe potuto fare di più in passato dando delle indicazioni di utilizzo più precise, ma io credo che abbia contato la paura di ripetere alcuni errori del passato.