I “bambini farfalla” dalla pelle fragile, e la cura che può cambiare la loro vita grazie alla ricerca sulle staminali

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Una pelle fragile, fragilissima, che proprio come la polvere sulle ali delle farfalle si sgretola al più leggero trauma soffrendo lesioni e ulcere molto gravi. L’epidermolisi bollosa è una malattia molto rara, che colpisce i bambini e li costringe a una vita lontanissima dall’idea di normalità: ma grazie a una ricerca straordinaria, frutto della collaborazione tra biologi e biotecnologi italiani in primissima linea assieme a colleghi europei, è in arrivo una cura possibile che potrà incidere concretamente sulla quotidianità di tutti coloro che ne sono colpiti.

Su Le Scienze, che riprende un approfondimento della nota rivista inglese Nature, possiamo leggere e conoscere la storia del piccolo Hassan, un bambino affetto da epidermolisi bollosa giunzionale (una delle forme più gravi della malattia con dati di mortalità pre-adolescenziale molto alta, vicina al  40 per cento dei malati), che dal 2015 è in cura all’ospedale pediatrico di Bochum, in Germania, dove i medici locali hanno spiegato alla famiglia del piccolo paziente che l’unico modo possibile di salvare la vita a loro figlio era affidarsi ai metodi innovativi sulle tecniche di ricostruzione dei tessuti, perseguiti da un gruppo di ricerca italiano, quello guidato dal dottor Michele De Luca del Centro di medicina rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia.

Il metodo sperimentale di De Luca coniuga la terapia basata sulle cellule staminali (la cui proliferazione è favorita dai fattori di crescita del plasma) con la terapia genica (ovvero l’inserzione di materiale genetico), e in questi anni ha portato enormi benefici al piccolo Hassan, che oggi, dopo la cura via trapianto di veri e propri fazzoletti cutanei, può svolgere attività qualche tempo fa addirittura impensabili, come per esempio giocare a pallone.

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Il lavoro straordinario dell’equipe del dottor Michele De Luca, basato sulle cellule staminali che proliferano grazie al concentrato piastrinico o plasma arricchito di piastrine (PRP, Platelet Rich Plasma), mostra come la raccolta di plasma e lo sviluppo della ricerca su questa materia biologica siano obiettivi da perseguire senza alcuna esitazione.

Già in varie occasioni, come nel recente convegno di Parma svoltosi lo scorso 22 settembre, su Buonsangue abbiamo descritto l’importanza che i farmaci plasmaderivati rivestono per molte categorie di malati, come per gli emofilici, che proprio grazie al lavoro di ricerca sviluppato negli ultimi trent’anni hanno visto aumentare di molto la loro aspettativa di vita, tanto che nel mondo della medicina trasfusionale sono divenuti assolutamente centrali, ormai, i programmi integrati tra nazioni finalizzati alla volontà di portare ovunque, nel mondo, i benefici dei farmaci plasmaderivati.

Meno di un mese fa, nella cornice splendida di Castelbrando (Tv) dove si è svolto il seminario internazionale Fiods, l’olandese Paul Strengers direttore dell’Ipfa (International Plasma Fractionation Association) ha parlato del plasma come una risorsa decisiva per l’umanità, almeno quanto l’acqua o le fonti energetiche.

Professionisti e istituzioni lavorano già moltissimo in direzione di uno sviluppo sanitario congiunto sul piano internazionale: ecco perché lo scorso 3 novembre, dopo averlo appreso dal Centro Nazionale Sangue, vi abbiamo raccontato l’invio in Armenia delle prime 1500 fiale di fattore VIII per la cura dell’emofilia, farmaci messi a disposizione dalla Regione Lombardia in seguito all’accordo di collaborazione internazionale tra il Centro Nazionale Sangue e il Centro Ematologico Prof. R. H. Yeolyan” del ministero della salute armeno; ed ecco perché martedì 21 novembre saremo a Roma, alla Sala Capitolare presso il Chiostro del Convento di Santa Maria sopra Minerva Senato della Repubblica, per seguire il convegno “La cooperazione internazionale e l’esportazione di medicinali plasma-derivati”, un incontro che mira a rafforzare la collaborazione tecnico-scientifica tra professionisti e istituzioni  nei molti Paesi (come Afghanistan, Albania, Armenia, El Salvador, Kosovo, Palestina, Serbia e moltissimi altri) in cui le Regioni italiane hanno perfezionato progetti di cooperazione sanitaria sul piano della medicina trasfusionale.

Plasma, ricerca e collaborazione internazionale: il futuro, per molte categorie di pazienti, passa da questi punti cardinali. Del resto, Il giro d’affari sul plasma è destinato a crescere, fino a raggiungere e superare i 20 miliardi di dollari nel 2021: dovrà essere obiettivo e responsabilità di tutti gli attori in gioco far sì che i vantaggi determinati da queste sinergie ricadano in larga misura sulla comunità.

In Italia, l’associazione che si occupa di raccogliere fondi per l’epidermolisi bollosa è la DEBRA onlus http://www.debraitalia.com/, che si occupa di campagne pubblicitarie, sensibilizzazione e raccolta fondi.


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