Ezio Zanon e la cura dell’emofilia. “La qualità dei ricombinanti è ottima, ma il costo è più elevato”.

sangue

Produzione di plasmaderivati per la cura dell’emofilia. Il tema è rilevante perché tocca un settore di grandi sensibilità, di forti necessità e anche di notevoli interessi economici.

A pochi mesi di distanza dall’accordo di frazionamento del plasma in conto lavoro stretto dal raggruppamento che ha il Veneto come capofila, e in vista dei prossimi bandi regionali per il conto lavorazione (in questi giorni in Emilia Romagna c’è stata una consultazione preliminare in questo senso http://intercenter.regione.emilia-romagna.it/notizie/2016/novembre/gara-interregionale-lavorazione-farmaci-plasmaderivati-consultazione-preliminare-del-mercato) questo tema è al centro del dibattito e oggetto di numerose attenzioni.

L’accordo tra Veneto e CSL Behring ha suscitato reazioni discordanti, documentate su www.buonsangue.net con il report successivo  all’incontro di Montecatini al Festival della Salute (http://www.buonsangue.net/politiche/accordo-veneto-csl-behring-i-dubbi-sullefficacia-e-la-sottovalutazione-della-comunita-emofilica/) e con l’intervista al dottor Vincenzo De Angelis, direttore del dipartimento di medicina trasfusionale all’Azienda sanitaria universitaria Integrata “S. Maria della Misericordia” di Udine(http://www.buonsangue.net/politiche/de-angelis-difende-laccordo-regioni-csl-behring-ecco-perche-gli-emofilici-non-devono-preoccuparsi/).

Sullo stesso tema abbiamo intervistato il dottor Ezio Zanon, Responsabile del Centro Emofilia di Padova.

Dottor Zanon, il cosiddetto Fattore VIII è uno dei plasmaderivati più importanti nella cura dell’emofilia. A cosa serve? Non fu proprio il Veneto, ormai 30 anni fa, a spingere per il conto-lavorazione del plasma italiano al fine di avere prodotti più sicuri e certificati?

L’emofilia è una malattia genetica della coagulazione causata dalla carenza di fattore VIII (emofilia A) o fattore IX (emofilia B), che comporta sanguinamenti spontanei in articolazioni e muscoli, e nei casi più gravi, anche sanguinamenti dalle vie urinarie o gastrointestinali, fino alle emorragie cerebrali. I fattori della coagulazione VII e IX sono somministrati per la cura, e possono essere o plasmaderivati o ricombinanti.Il Veneto come le altre regioni raccoglie sangue in base al piano nazionale, e sulla base di quello è autosufficiente nella produzione di farmaci.

Operando in Veneto sarà a conoscenza del nuovo accordo per il conto-lavoro e frazionamento del plasma stretto dal raggruppamento regionale che ha la sua regione come capofila, e la multinazionale australiana CSL Behring. Come valuta l’accordo, nell’ottica degli emofilici?

Valuto positivamente l’accordo in quanto implica l’abbattimento di un monopolio, è un bene che ci siano più aziende che concorrono. I monopoli non sono il massimo che possiamo avere perché comportano minori investimenti nel settore. Nel merito dell’accordo non so se posso entrare, perché non conoscono esattamente tutti i termini, non so se sia migliore o peggiore del precedente. Quello che posso dire è che l’accordo è centrato non tanto su Fattore VIII o Fattore IX che ormai sono marginali nella raccolta, ma punta soprattutto sulle immunoglobuline e l’albumina, cioè i driver, per cui si dice che dovrà portare a un risparmio.

Perché il Fattore VIII non è inserito nei prodotti obbligatori? E come valuta la richiesta di 10 milioni di UI rispetto alla quantità di plasma offerto in lavorazione, cioè 185 mila chili?

Per il Fattore VIII esiste una resa concordata che va incontro alle esigenze reali della popolazione. La tecnologia degli altri farmaci è diventata molto avanzata. Abbiamo da un lato degli emoderivati molto brillanti che non sono quelli del passato, ma dall’altro abbiamo prodotti di ingegneria genetica di altissimo livello e sofisticati che vanno incontro a tutte le esigenze dei pazienti; i ricombinanti che stanno entrando in commercio hanno emivita molto più lunga (l’emivita di un farmaco è il tempo necessario affinché la concentrazione di un farmaco nel sangue si riduca alla metà del valore iniziale n.d.r.) e facilitano la vita dei pazienti. Chi fa profilassi con tre infusioni la settimana può farne due, o addirittura con l’emofilia B può farne una ogni 7 o 10 giorni. Anche su come è fatta la fiala dei ricombinanti si sono fatti passi avanti, con volumi di distribuzione molto bassi. C’è uno sviluppo tecnologico inarrestabile. Il Fattore VIII è usato dal 15 o 20% dei pazienti e in questo momento non è un driver.

Il fattore ricombinante tuttavia, ha un costo di produzione molto superiore al prodotto plasma derivato, giusto?

Sì, in questo momento almeno in Italia il ricombinante ha un costo superiore ma le aziende farmaceutiche non sono delle ONLUS. Fanno grossi investimenti e innovazioni e poi se le fanno pagare. È molto difficile poi stabilire come si arriva al costo di un emoderivato. C’è la raccolta, non è facile quantificare i costi reali, ma di certo da noi costano più i ricombinanti. In Inghilterra per esempio i ricombinanti costano meno dei plasmaderivati. In Europa ogni paese ha la sua politica sanitaria, purtroppo, e non è facile districarsi. In Germania, per esempio, c’è più plasmatico e loro pagano di più sia il plasmatico che il ricombinante.

Però in Germania hanno anche metodi di raccolta discutibili, poiché spesso la donazione di plasma può essere retribuita.

Sull’assoluta esigenza della gratuità del dono sono d’accordo. Però va anche detto che parliamo della Germania e non del Porto Rico, tristemente noto in passato, ovvero di are endemiche per HIV o altre gravi infezioni potenzialmente trasmissibili con il sangue. Se prendessimo plasma da questi Paesi rischieremmo un po’ di più l’HIV. Parliamo sempre di rischi bassissimi, uno su un milione, ma certo si rischierebbe di più se arrivasse il plasma da zone disastrate o anche da alcune zone degli Stati Uniti come la Louisiana, dove vi è una raccolta a pagamento da categorie a rischio. Ma se parliamo di aziende europee solide i rischi quasi non esistono. L’accordo peraltro prevede che il plasma raccolto nel Veneto sarà frazionato e restituito come Fattore VIII o Fattore IX, per cui avremo prodotti proveniente da sangue raccolto nel Consorzio. Ma anche se usassimo, cosa che stiamo facendo, emoderivati prodotti da CSL, nel caso specifico problemi non ce ne sarebbero. Ad esempio, Haemate p (medicinale plasma derivato che contiene come principi attivi il fattore VIII della coagulazione umano e il fattore von Willebrand, n.d.r.) della CSL Behring è un farmaco che è in commercio dal 1982 e non ha mai trasmesso un’infezione.

Dai dati del piano nazionale plasma la domanda di Fattore VIII e Fattore IX è in crescita, rispettivamente +43% e +45% nel quadriennio 2011-2014.

Dipende da come guardiamo i dati. Nel campo dell’emofilia qual è la cifra esatta? Perché in Italia l’75-80% assume i prodotti ricombinanti. L’aumento di domanda è comunque un fatto positivo, perché vuol dire che si è diffusa la cultura della sicurezza su prodotti su cui non ci sono gli stessi rischi del passato. Forse si può dire anche che l’organismo centrale, lo Stato avrebbe potuto fare di più in passato dando delle indicazioni di utilizzo più precise, ma io credo che abbia contato la paura di ripetere alcuni errori del passato.

 

 

 

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